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融合遺伝子およびエピゲノム異常を標的とした遺伝子治療
小児・AYA世代に発症するがんの多くは、成人のがんと異なり遺伝子変異の数が少なく、融合遺伝子やエピゲノム制御因子の異常がドライバー(発がんの主原因)となっている特徴があります。私たちは、これらのドライバーに介入するアプローチにより、新しい遺伝子治療の基盤構築を目指しています。従来、Undruggableとされてきた融合型転写因子に対し、DNA配列を変化させずに遺伝子発現をエピジェネティックに直接制御するエピゲノム編集治療技術の開発を進めています。また、エピゲノム制御因子の異常を背景にもつがん細胞に対し、CRISPRi(CRISPR interference)スクリーニングを活用して、がん細胞の増殖や生存に不可欠な鍵となる遺伝子や制御領域を探索しています。


