希少がん研究には、「症例数が少なく臨床検体が得難い」という特有の問題が存在します。臨床検体が得難いことに起因して、希少がん研究では研究に必要な基本的なツール（研究基盤）の開発が遅れています。希少がん研究分野は、希少がんの研究に必要な研究基盤の開発を行います。

多施設共同研究によるネットワークの構築

希少がんの臨床検体および研究リソースを有効に使って医療シーズを探索するために、多施設共同研究を行っています。希少がんの診療・研究を専門的に行う国内の各地の大学に加え、基礎研究として希少がんを対象とする海外の研究者と共同研究を行っています。共同研究では、肉腫や悪性脳腫瘍などについて、patient-derived cancer modelの樹立に加え、多層的オミクス解析を進めています。それぞれの施設の強みを活かすことで、単施設では難しい研究に取り組むことができます。得られた結果は、十分協議のうえ、施設間で参加者全員にメリットがあるように共有し、知的財産を獲得するなどしたうえで事業化し、新しい治療法の開発に役立てていく計画です。