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希少がんセンター

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Grant No. 2-11GISTのバイオロジー評価と適切な治療選択のためのレジストリー研究

更新日 : 2023年10月23日

公開日:2022年1月28日

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研究代表者

内藤 陽一(ないとう よういち)
  • 内藤 陽一(ないとう よういち)
  • 国立がん研究センター 希少がんセンター
  • 国立がん研究センター東病院 総合内科長
  • 国立がん研究センター 先端医療開発センター(柏)新薬臨床開発分野

グラント

共同研究者

  • 土井 俊彦(どい としひこ)
  • 国立がん研究センター東病院 先端医療科長
  • 国立がん研究センター 先端医療開発センター センター長


  • 小嶋 基寛(こじま もとひろ)
  • 国立がん研究センター 先端医療開発センター(柏)臨床腫瘍病理分野ユニット長
  • 国立がん研究センター東病院 病理・臨床検査科

  • 三島 沙織(みしま さおり)
  • 国立がん研究センター東病院 消化管内科

  • 中島 裕理(なかじま ひろみち)
  • 国立がん研究センター東病院 先端医療科 がん専門修練医

  • 三牧 幸代(みまき さちよ)
  • 国立がん研究センター 先端医療開発センター(柏)トランスレーショナルインフォマティクス分野

研究概要

消化管間質腫瘍 (GIST) は、胃や腸などにできる腫瘍で、まれな「希少がん」の一つです。多くの場合、KIT遺伝子の異常が原因になっていますが、KIT遺伝子異常のない方もいます。治療は、手術を行う方、薬物療法を行う方など病状に応じて選択されます。KIT遺伝子異常がない場合には有効でない薬剤が使用されてしまったり、KIT遺伝子以外のまれな遺伝子異常をもっていて、期待される薬剤はあるもののまだ市販されていない場合、あるいは海外では使用できるにもかかわらず日本では使用できない薬剤などもあります。このような状況を打破していくために、GISTの診療の実態、遺伝子異常などの「バイオロジー」を評価し、治療の経過などの情報を収集して、「希少がん」であるがゆえに有効な薬剤の開発が難渋するGISTの方に治療の進歩をお届けするための第一歩となる研究です。

GISTカンファレンス後の写真GISTカンファレンス後の様子

研究代表者から患者さんやご家族へのメッセージ

GISTはまれな病気で、新しい治療の開発、少しでも病気を治し、病状をよくするための治療の開発がなかなか進まない病気でもあります。また、GISTには様々な遺伝子変化が知られていて、薬剤の治療効果と関連しています。遺伝子変化、薬剤の使用の状況などを詳細に調べていくことで、新たな薬剤開発などの助けになるように、レジストリー研究を行っております。より良い治療開発のために尽力いたしますので、よろしくお願いいたします。

研究の成果

準備中