治験・臨床研究とは
治験とは
治験とは、厚生労働省から承認を得ることを目的に、未承認薬・適応外薬を用いて行う臨床試験です。がんの治験では、がんの患者さんを対象に、未承認薬やその疾患では使われたことのない適応外薬の安全性や有効性を調べます。
治験の結果、安全性と有効性が証明され、厚生労働省から承認が得られると、製薬会社が薬を販売し多くの患者さんに使われるようになります。治験は新しい薬の開発に欠かせないものです。
治験には、製薬会社が行う「企業治験」と医師が研究者として主体的に行う「医師主導治験」があります。患者数の少ない希少がんなどの新薬や適応外薬の開発では、医師主導治験が行われることが多くなっています。
治験の3つのステップ
治験には、第I相から第III相まで3つの段階があり、安全性と有効性を確認しながら順番に進められます。
第I相臨床試験
新しい薬を初めて患者さんに投与する段階で、薬の安全性と有効な投与量を調べることが主な目的です。第I相臨床試験の中でも、動物試験で安全性と有効性が確認された後、ヒトに初めて投与する段階の治験を、「ファースト・イン・ヒューマン（First in human:FIH）試験」と呼びます。
がんの治験では第I相から患者さんにご協力をお願いし、少量から投与を始め段階的に薬の量を増やして安全性と有効な投与量を調べます。
第II相臨床試験
患者さんの病気の状態などを特定し、第I相臨床試験よりも多い人数の患者さんに治験薬を投与し、薬の有効性と安全性を確認することが目的です。第I相臨床試験で安全性と有効性が確かめられた投与量や投与方法を用います。
患者さんの数が少ない希少がんなどでは、第II相試験で安全性と有効性が証明された段階で、厚生労働省へ新薬の承認申請を行うこともあります。
第III相臨床試験
第I相、第II相臨床試験の結果を踏まえ、より多くの患者さんを対象に、治験薬の有効性と安全性について標準治療と比較します。
第III臨床試験では、通常、患者さんを無作為に2群（あるいは3群）に分け、新しい薬や治療方法と、標準治療とを比較する方法を用います。標準治療薬がない場合には、外見は治験薬と見分けがつかないけれども薬の成分が入っていない「プラセボ（偽薬）」を使って比較することもあります。
