希少がんの研究開発およびゲノム医療を推進する中央病院「MASTER KEY プロジェクト」の国内患者登録数が固形がん・血液がん合わせて4000例を突破

2024年7月11日

国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院が2017年から開始している希少がんの産学共同プロジェクト「MASTER KEYプロジェクト（Marker Assisted Selective ThErapy in Rare cancers: Knowledge database Establishing registrY Project）」において、希少がん患者さんの遺伝子情報と、治療の詳細・予後など臨床情報のデータベースの国内患者の登録数が2024年4月に、固形がん・血液がん合わせて4000例を突破しました。

本データベースは、希少がんの研究や創薬を目指し、プロジェクトに参加している企業による治験および中央病院・プロジェクト参加施設の医師が計画する医師主導治験に活用しており、登録数の増加が希少がん研究、治療薬開発の推進につながることになります。

実際に、本プロジェクトの枠組みの中で実施された治験で成果が出始めています。

• 標準治療のない超希少がん内膜肉腫でのMDM2阻害剤の有効性を確認 MDM2阻害剤耐性に関連する遺伝子異常も同時に報告 ―米国癌学会旗艦誌「Cancer Discovery」に論文発表
• 子宮がん肉腫でトラスツズマブ デルクステカンによる抗HER2療法の有効性を確認PDXモデルでの効果予測とも一致し希少がんの治療開発への道を開く―米国臨床腫瘍学会旗艦誌「Journal of Clinical Oncology」ならびに米国癌学会旗艦誌「Clinical Cancer Research」に同時論文発表
• 中央病院「MASTER KEYプロジェクト」の研究成果によってBRAF V600E遺伝子変異陽性固形腫瘍に対するがん種横断的治療薬が日本で薬事承認

プロジェクトの推進にあたりご協力いただいた実施医療機関、参加企業、患者登録に向けて連携いただいた日本希少がん患者会ネットワークをはじめとする患者会の方々に厚く御礼申し上げます。

なお、本プロジェクトは2021年11月より「MASTER KEY Asia」としてアジア・太平洋地域に拡大しており、既に海外から700例以上の登録が得られています。今後も希少がんの患者さんにより早く、より多くの新薬を届けることを目指し、日本およびアジアにおけるデータベースの登録拡大とそれを基盤とする希少がんの治療開発の促進に取り組んでまいります。

 

「MASTER KEYプロジェクト」における希少がん（固形がん/血液がん）の患者登録数推移（2017年5月～2024年3月）

（注1）2017年は5月より登録を開始。

（注2）2024年度登録数は、2023年度登録実績より予定登録数を算出。

「MASTER KEYプロジェクト」における取り組み例

• 希少がんコミュニティオープンデー2024（外部サイトにリンクします）
• 厚生労働省に希少がん・希少フラクションに対するコンパニオン診断薬の規制緩和および既承認医薬品利用に関する要望書を提出
  
  （要望書提出に付随するニュース）
  
  • 希少がんを対象として自ら治験を実施する者による医薬品の治験によって開発された特定のバイオマーカーに基づき投与される医薬品の承認申請に係る取扱いに関する留意事項（◆令和05年02月24日薬生機審発第224001号薬生薬審発第224005号）（mhlw.go.jp）（外部サイトにリンクします）
  • 厚労省医薬品・医療機器の両審査管理課から通知「希少がんを対象として自ら治験を実施する者による医薬品の治験によって開発された特定のバイオマーカーに基づき投与される医薬品の承認申請に係る取扱いに関する留意事項」の改正について発出（外部サイトにリンクします）
    
    
• BRAF融合遺伝子陽性の低悪性度神経膠腫または膵がん患者を対象としたMEK阻害薬（ビニメチニブ）の全国6施設共同第2相医師主導治験開始
• 希少がんに対するオンライン治験を開始
• 超希少がんの類上皮肉腫について医師主導治験を開始
• 希少がんコミュニティオープンデー2023
• 現在実施中の治験

「MASTER KEYプロジェクト」について

「MASTER KEYプロジェクト」は、国立がん研究センター中央病院が有する先端的な研究開発のノウハウと研究支援機能、製薬企業が有するシーズと開発戦略を融合させ、網羅的かつ効率的に希少がんの治療開発を進めるための産学共同の研究基盤の構築を目指したプロジェクトです。2017年5月より国内で、また2021年10月からはアジア地域とも連携し、現在、12企業と国立がん研究センター中央病院を含めて国内9施設、アジア地域では6か国23施設が参加しています（MASTER KEY Asia）。

参加企業は、「MASTER KEYプロジェクト」のプラットフォームを利用することで、開発戦略に応じたデータベースの活用、症例リクルートの促進、前臨床研究での国立がん研究センター研究所との協業など多くのメリットが得られる仕組みとなっており、現在31件の治験（医師主導治験16、企業治験15）が進んでいます。

MASTER KEYプロジェクト

https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/masterkeyproject/index.html

MASTER KEY Asia

https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/masterkeyproject/information/MKA.html