研究企画推進部の業績

研究企画推進部では、支援した臨床研究の結果等の学会発表・論文化についても積極的に支援し成果につなげています。その一部を紹介します。

論文

• 医師主導治験

NCCH1907（ALBERT）試験：

希少がんの産学共同プロジェクトのMASTER KEYプロジェクトの枠組みで、AYA世代での発症が多い超希少な胞巣状軟部肉腫に対する第II相医師主導治験を実施しました。
ALBERT試験の成績およびアメリカの国立がん研究所主導の第II相臨床試験の成績をもとに、胞巣状軟部肉腫では国内初となる免疫チェックポイント阻害薬アテゾリズマブが成人および2歳以上の小児の切除不能な胞巣状軟部肉腫に対して薬事承認されました。
2025年2月20日付けプレスリリース情報はこちら

NCCH1806（MADAME PRINCESA）試験：

標準治療がなく、頻度が極めて低い「超希少がん」である内膜肉腫の患者さんに対する医師主導治験において、内服薬MDM2阻害剤（ミラデメタン）が治療の選択肢となる可能性を初めて示しました。本研究成果によって、超希少がんに対する新たな治療選択肢とともに、経時的な検体解析による開発手法の有用性も示しました。治療開発が難しいとされる超希少がんに対して、Precision Oncology (精密がん治療) による治療開発の可能性が期待されます。
2023年7月13日付けプレスリリース情報はこちら

（論文情報）
Koyama T, Shimizu T, Kojima Y, et al. Clinical Activity and Exploratory Resistance Mechanism of Milademetan, an MDM2 Inhibitor, in Intimal Sarcoma with MDM2 Amplification: An Open-Label Phase Ib/II Study. Cancer Discov. 2023;13(8):1814-1825. doi:10.1158/2159-8290.CD-23-0419

NCCH1805（HERB）試験：

HER2陽性の切除不能または再発胆道がんに対する医師主導治験の結果、トラスツズマブ デルクステカンの治療効果が確認されました。HER2低発現の患者さんにおいても、治療効果が確認されました。副作用は管理可能なものが多かったものの、間質性肺炎の発生には注意が必要と考えられました。胆道がんの治療選択肢が増えるだけでなく、胆道がんにおいても希少フラクションごとや遺伝子異常に基づく治療薬開発が促進されることが期待されます。
2024年11月20日付けプレスリリース情報はこちら

（論文情報）
Ohba A, Morizane C, Kawamoto Y, et al. Trastuzumab Deruxtecan in Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Expressing Biliary Tract Cancer (HERB; NCCH1805): A Multicenter, Single-Arm, Phase II Trial. J Clin Oncol. 2024;42(27):3207-3217. doi:10.1200/JCO.23.02010

NCCH1709（ROCK）試験：

ミスマッチ修復機能異常のある希少がんに対するニボルマブ単剤療法の医師主導治験を、国内3施設で実施しました。主要評価項目である奏効割合は60％であり、期待された効果が確認できました。さらに、特定のバイオマーカーを有する患者さんは特に効果を予想できました。

（論文情報）
Okuma HS, Watanabe K, Tsuchihashi K, et al. Phase II Trial of Nivolumab in Metastatic Rare Cancer with dMMR or MSI-H and Relation with Immune Phenotypic Analysis (the ROCK Trial). Clin Cancer Res. 2023;29(24):5079-5086. doi:10.1158/1078-0432.CCR-23-1807

NCCH1615（STATICE）試験：

希少かつ難治性がんである子宮がん肉腫の切除不能、進行期および再発の患者さんに対して、世界で初めてトラスツズマブ デルクステカンによる抗HER2療法の有効性を確認しました。
患者さんが少なく、大規模な臨床試験の実施が困難な希少がんにおいて、今回用いたベイズ統計学に基づく統計手法やPDXモデルでの薬理効果の確認が、新しい治療法の開発に役立つことが期待されます。
2023年4月10日付けプレスリリース情報はこちら

（論文情報）
Nishikawa T, Hasegawa K, Matsumoto K, et al. Trastuzumab Deruxtecan for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Expressing Advanced or Recurrent Uterine Carcinosarcoma (NCCH1615): The STATICE Trial. J Clin Oncol. 2023;41(15):2789-2799. doi:10.1200/JCO.22.02558

NCCH1606（PENGUIN）試験：

国立がん研究センター中央病院で実施した小児がん患者を対象とした医師主導治験（第I相試験）の結果を基に、成人では承認済みの「再発又は難治性の古典的ホジキンリンパ腫」に対するニボルマブの小児用法・用量が日本で初めて承認されました。小児がんは、患者数が少なく、臨床開発が困難であることから、企業による治験が進みにくいとされており、アカデミアが安全性・有効性を評価する治験を主導することで、アンメット・メディカル・ニーズを満たした成功例です。
2021年9月27日付けプレスリリース情報はこちら

NCCH1510（OSCAR）試験：

切除不能な明細胞肉腫および胞巣状軟部肉腫患者を対象とした医師主導治験の結果、一部の胞巣状軟部肉腫患者に対する免疫チェックポイント阻害剤の効果が確認されました。
本試験の結果をもとに、NCCH1907（ALBERT）試験が立案され、胞巣状軟部肉腫に対する免疫チェックポイント阻害薬の承認取得につながりました。

（論文情報）
Nishikawa T, Kakunaga S, Tamura K, et al. Efficacy and safety of nivolumab monotherapy in patients with unresectable clear cell sarcoma and alveolar soft part sarcoma (OSCAR Trial/NCCH1510). Cancer. 2024;130(22):3836-3844. doi: 10.1002/cncr.35483.

NCCH1508（REMORA）試験：

国立がん研究センター中央病院が主導し、全国8施設で実施された医師主導治験（REMORA試験）の結果に基づき、世界で初めてとなる、切除不能な胸腺がんに対する治療薬（レンバチニブの適応追加）が日本で承認されました。なお、胸腺がんの発症は10万人当たり0.15人で、切除不能な胸腺がんの予後は不良であり、治療薬の研究開発が望まれる「難治性希少がん」でしたが、アカデミアが有効性・安全性を評価する治験を主導することで、アンメット・メディカル・ニーズを満たした成功例です。
2021年3月23日付けプレスリリース情報はこちら

（論文情報）
Sato J, Satouchi M, Itoh S, et al. Lenvatinib in patients with advanced or metastatic thymic carcinoma (REMORA): a multicentre, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2020;21(6):843-850. doi:10.1016/S1470-2045(20)30162-5

NCCH1505（PRIMER）試験：

切除不能または再発胸腺癌に対するニボルマブの多施設共同第II相試験を実施し、奏効は得られなかったものの、大半の症例で病勢制御が確認され、更なる研究が期待されました。

（論文情報）
Katsuya Y, Horinouchi H, Seto T, et al. Single-arm, multicentre, phase II trial of nivolumab for unresectable or recurrent thymic carcinoma: PRIMER study. Eur J Cancer. 2019;113:78-86. doi:10.1016/j.ejca.2019.03.012

NCCH1503（the LEMON）試験：

化学療法後に増悪した治癒切除不能の進行・再発結腸・直腸癌に対するレンバチニブ単独療法の医師主導治験を実施した結果、主要評価項目である病勢制御割合は70％であり、レンバチニブの治療効果が確認されました。

（論文情報）
Iwasa S, Okita N, Kuchiba Y, et al. Phase II study of lenvatinib for metastatic colorectal cancer refractory to standard chemotherapy: the LEMON study (NCCH1503). ESMO Open 2020;5:e000776.

• 患者申出療養

NCCH1901（BELIEVE）試験：

がん遺伝子パネル検査結果により治療候補となり得る遺伝子異常が見つかったものの既承認薬による治療や未承認薬による治験等の選択肢がない患者さんに対して、患者申出療養制度下で適応外薬を投与する医師主導臨床研究です。臓器横断的な複数の薬剤コホートを有するバスケット型・アンブレラ型の特定臨床研究で、薬剤コホートごとにその治療効果を検討します。

（論文情報）
Shimoi T, Sunami K, Makoto T, et al. Dabrafenib and trametinib administration in patients with BRAF V600E/R or non-V600 BRAF mutated advanced solid tumours (BELIEVE, NCCH1901): a multicentre, open-label, and single-arm phase II trial. eClinicalMedicine. 2024;69:102447

Ando Y, Shimoi T, Sunami K, et al. Progress Report of a cross-organ and biomarker-based basket-type clinical trial: BELIEVE trial. Cancer Sci.2024;115時55分5-563

NCCH2220（PARTNER）試験：

小児・AYA世代のがん患者さんで、日本で他のがんに承認されていても保険適用外である、あるいは海外ではすでに小児がんなどに承認されているものの日本では未承認であるために使えない治療薬を使いたいと希望する方に対し、患者申出療養制度の下で安全性と治療効果を評価する医師主導臨床研究を行っています。
2024年1月19日付けプレスリリース情報はこちら

• 先進医療

NCCH1409（RAFAELO）試験：

早期乳がんに対してラジオ波焼灼療法の有効性と安全性を評価する第III相試験で先進医療制度下の特定臨床研究として実施されました。特定臨床研究の成果を活用した医療機器の薬事承認の取得は日本初となります。
2023年12月15日付けプレスリリース情報はこちら

• 支援業務全般

STEP-64 (NCCH2301)試験：デザインペーパー

Ando Y, Yanagisawa S, Ohno M, et al. Efficacy of Radioactive Hypoxia-Targeting Therapeutic Agent ⁶⁴Cu-ATSM on Recurrent Malignant Glioma: A Study Protocol for a Phase-III, Investigator-sponsored, Randomized Controlled Trial. Jpn J Clin Oncol.2025;55(5):543-546.

学会

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JCOG試験

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